Pr. Luigi Naldini

Co-Fondatore scientifico

Luigi Naldini è il Direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica e professore ordinario all’Università San Raffaele a Milano. Negli ultimi 25 anni, è stato precursore dello sviluppo e delle applicazioni di vettori lentivirali per il trasferimento genico, diventati una delle piattaforme maggiormente utilizzate nella ricerca biomedica e che, in seguito al recente avvio della fase di sperimentazione clinica, offrono la speranza a lungo ricercata nella lotta alle malattie al momento incurabili e altrimenti letali. Parallelamente, Luigi ha continuato a studiare nuove strategie per il superamento dei principali ostacoli al trasferimento genico sicuro ed efficace, portando soluzioni innovative che non solo si stanno traducendo in nuove strategie terapeutiche per le malattie genetiche e il cancro, ma hanno anche permesso nuove acquisizioni in ambito di funzione delle cellule staminali emopoietiche, induzione della tolleranza immunologica e angiogenesi tumorale. La sua opera ha inoltre contribuito a far progredire l’uso delle nucleasi artificiali per l’editing genomico nella terapia cellulare e genica. All’inizio della sua carriera, Luigi ha identificato il fattore di crescita degli epatociti come il ligando del recettore Met. Ha pubblicato 272 articoli su riviste scientifiche e le sue pubblicazioni sono state citate più di 39.700 volte. SCOPUS Author h-index: 93.

Luigi Naldini si è laureato in Medicina e chirurgia all’Università di Torino e ha conseguito il dottorato di ricerca dall’Università di Roma. È membro dell’Organizzazione europea per la biologia molecolare (EMBO), è stato Presidente della European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), ed è stato nominato esperto di “Human Gene Editing Study” della US National Academies of Sciences and of Medicine ed è membro del Comitato Nazionale Italiano per la Biosicurezza, le Biotecnologie e le Scienze della Vita. Ha ricevuto l’Outstanding Achievement Award dalla American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) nel 2014 e dall’ESGCT nel 2015, un dottorato ad honorem dall’Università di Vrije, Bruxelles, nel 2015, il Jimenez Diaz Prize nel 2016, il Beutler Prize dall’American Society of Hematology (ASH) nel 2017 e il Jeantet-Collen Prize per la medicina traslazionale nel 2019. È stato nominato Grande Ufficiale dell’Ordine al Merito della Repubblica Italiana, una delle più alte onorificenze italiane, dal Presidente della Repubblica e dal Presidente del Consiglio dei Ministri il 27 dicembre 2019.

Dr. Alessio Cantore

Co-Fondatore scientifico

Alessio Cantore ha ottenuto un dottorato di ricerca in biologia cellulare e molecolare presso l’Università San Raffaele di Milano e Open University, UK, ed è attualmente Group Leader all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Ricercatore universitario di biologia dei tessuti all’Università San Raffaele di Milano. L’attività di ricerca di Alessio è incentrata sull’ingegneria genetica di vettori lentivirali, sulla biologia del fegato e sulle applicazioni traslazionali della terapia genica diretta al fegato. Ha contribuito in maniera fondamentale al campo della terapia genica diretta al fegato valutando sicurezza ed efficacia della somministrazione sistemica di vettori lentivirali in diversi modelli sperimentali e generando vettori innovativi con proprietà biologiche migliorate, immunogenicità ridotta ed elevata potenza. Ha pubblicato 12 articoli di ricerca e 3 articoli di revisione su riviste scientifiche internazionali peer-reviewed (h-index: 11), è inventore di 6 brevetti, è stato invitato a intervenire a diverse conferenze internazionali ed è stato insignito del Young Investigator Award dalla Società Europea di Terapia Genica e Cellulare nel 2018.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon ETS è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.  

Nel corso degli anni, Fondazione Telethon ha dato un contributo significativo al progresso mondiale delle conoscenze sulle malattie genetiche rare e ha dato un contributo significativo alla ricerca accademica e allo sviluppo di farmaci. Il suo obiettivo generale rimane quello di facilitare l’accesso universale a trattamenti che cambiano la vita per le persone con malattie genetiche.

Sito Internet: www.telethon.it

Ospedale San Raffaele (OSR)

Ospedale San Raffaele (OSR) è una struttura clinico-scientifico-universitaria di rilievo internazionale e di alta specializzazione per diverse importanti patologie, inaugurata nel 1971 e riconosciuta nel 1972 Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS).

È un Centro di Emergenza ad Alta Specialità (E.A.S.) ed è polo didattico-assistenziale dell’Università Vita-Salute San Raffaele. Nel maggio 2012 il San Raffaele è entrato a far parte del Gruppo San Donato, il primo gruppo ospedaliero privato italiano, che conta 18 ospedali di cui 3 IRCCS.

L’IRCCS Ospedale San Raffaele è un policlinico accreditato con il Servizio Sanitario Nazionale con oltre 60 specialità cliniche. La struttura multidisciplinare, tecnologicamente all’avanguardia, e l’interazione continua tra ricerca scientifica, didattica e attività clinica hanno permesso di ottenere negli anni risultati tali da posizionare l’IRCCS Ospedale San Raffaele in cima alle classifica italiana per produttività scientifica e un punto di riferimento in Europa e nel mondo per lo studio e la cura di molte patologie e per lo sviluppo di terapie innovative. 

Sito Internet: www.hsr.it