Panoramica

La terapia genica mira a correggere i difetti genetici che causano malattie, attraverso il trasferimento delle copie funzionanti dei geni danneggiati nelle cellule del paziente, ripristinandone così la normale attività.

 Nell’ultimo decennio, le terapie geniche hanno iniziato a mostrare il loro potenziale registrando notevoli successi clinici e numerose approvazioni da parte delle autorità regolatorie.

 I vettori lentivirali offrono il vantaggio di un’espressione a lungo termine del gene terapeutico e sono adatti in particolar modo per le cellule in fase di duplicazione e per gli organi in crescita, dove gli approcci non-integrativi come i vettori adeno-associati (AAV) portano a risultati subottimali. Tuttavia, i vettori lentivirali possono generare una risposta da parte del sistema immunitario, il che limita il loro utilizzo.

 Genespire ha sviluppato una nuova piattaforma proprietaria di vettori lentivirali che sono schermati dal sistema immunitario (“immune-shielded lentiviral vectors”, ISLV). Questi vettori sono stati progettati per essere iniettati direttamente nel sangue periferico del paziente da dove migrano nel fegato e inseriscono il gene terapeutico direttamente nel DNA delle cellule del paziente.

Questa integrazione assicura che il gene terapeutico sia mantenuto durante la divisione cellulare, assicurando la sua espressione stabile in un fegato in crescita. Quindi, un effetto terapeutico permanente dei vettori ISLV è atteso anche nei pazienti trattati in giovane età.

Tale piattaforma innovativa, grazie alle sue prospettive di applicazione a molte malattie genetiche, promette di estendere il raggio d’azione della terapia genica in vivo, offrendo un trattamento una tantum pronto all’uso sia per i pazienti adulti sia per quelli pediatrici.